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先导直播课 | 如何提高核酸药物的成药性和研发效率 发布时间:2022-01-19



 

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近年来,核酸药物在多个治疗领域崭露头角,受到广泛关注。国内外药企和投资者瞄准其庞大的市场空间及发展潜力,纷纷布局,核酸药物研发成为全球最炙手可热的领域之一。据统计,目前全球进入临床管线的核酸药物共有80个,其中10个进入了临床III期,其余大多数集中在临床I期和II期。预计未来这一数字将持续增长。

传统的小分子化药和抗体药物多是通过与靶点蛋白结合发挥作用,但是二者的研发受到靶点蛋白可成药性(druggable)的限制。而核酸类药物是通过与蛋白质表达相关的基因进行调节,对细胞内外和细胞膜蛋白均可发挥调节作用,而且多数核酸类药物的作用基础是碱基互补配对原则,基于靶基因的碱基序列进行核酸药物的序列设计会较为容易。

尽管拥有独特优势和巨大潜力,核酸药物的研发仍面临诸多挑战。具体而言,目前核酸药物开发主要面临三大难题:

1.  核酸分子,特别是RNA在体内的不稳定性

2.  潜在的副作用

3.  药物递送系统(DDS)

基于此,1月19日下午15:00,成都先导携手药融圈带来《如何提高核酸药物的成药性和研发效率》专题分享,就目前核酸药物的研发难点展开探讨,欢迎大家参与讨论!

目前,我国仅有一款进口核酸药物获批上市,即用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的特效药物Nusinersen。其余核酸药物均处于临床和临床前研究阶段。相信随着技术的不断改进和创新想法的不断碰撞,核酸药物的化学问题、递送问题都将得到解决,核酸药物的成药性和转化率也将得到提高。具备平台属性的小核酸药物的治疗领域将不断拓展,有望引领第三次现代制药的浪潮。


 

 

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关于成都先导


成都先导药物开发股份有限公司是一家从事新药研发的生物技术公司,总部位于中国成都,在英国剑桥、美国休斯顿设有子公司,并于2020年4月在上海证券交易所科创板挂牌上市(股票名称:成都先导,股票代码:688222.SH)。成都先导为小分子及核酸新药发现与优化建立了一个国际领先的,以DNA编码化合物库的设计、合成和筛选(DEL),以及基于分子片段和三维结构信息的药物设计(FBDD/SBDD)为核心的技术平台。目前,公司基于数千种不同的骨架结构,已经完成超过万亿种结构全新、具有多样性和类药性的DNA编码化合物的合成,并且已有多个案例证实了其针对已知生物靶点和新兴生物靶点筛选苗头化合物的能力及有效性。同时,公司进一步打造了核酸药研发平台、蛋白降解平台和药物优化平台等。

 

2020年底前,成都先导并购了坐落于英国剑桥的Vernalis公司,该公司是FBDD/SBDD技术的领先者。现在,成都先导拥有超过500人的科学家团队,并且能够提供一整套从靶基因到新药临床试验申请阶段的研发服务。公司已在恶性实体肿瘤和免疫性疾病领域建立了小核酸新药产品管线,旨在开发符合临床需求的小核酸新药,项目处于早期阶段。

 

成都先导建立了自主研发新药管线,拥有大约20个内部新药项目,分别处于临床及临床前不同阶段,目前已有4个项目获得临床试验批件并进入临床试验。成都先导业务遍布北美、欧洲、亚洲、非洲及澳大利亚等,现已与多家国际著名制药公司、生物技术公司、化学公司、基金会以及科研机构建立合作,致力于新药的发现与应用。

 


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