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成都先导宣布与LoQus23达成基于DEL技术的新药研发合作 发布时间:2022-07-27


 

【中国成都,2022年7月27日】今天,上海证券交易所科创板上市公司成都先导药物开发股份有限公司(股票代码:688222.SH,以下简称“成都先导”)宣布与英国生物技术公司LoQus23 Therapeutics Ltd.(以下简称“LoQus23”)达成新药研发合作。LoQus23致力于研究靶向异常DNA损伤修复的小分子疗法,用于治疗亨廷顿舞蹈病(Huntington's Disease)和其他三联体重复疾病(TRDs)。本次合作,双方将利用成都先导的DNA编码化合物库技术平台(DEL)筛选能与LoQus23关注的特定靶点结合的化合物。


三联体重复疾病是由异常的三核苷酸重复扩增引起的遗传性疾病,主要影响神经系统。针对亨廷顿舞蹈病和其他三联体重复疾病的全基因组关联研究显示,增加错配修复通路活性的遗传变异会极大影响这类疾病的临床指标(发病年龄、进展速度等)。错配修复通路活性异常会造成DNA序列中的三核苷酸重复序列进一步扩增,转而对易损脑区的神经元产生更大毒性,导致神经退行性变加速。LoQus23通过基于结构的差异化方法使小分子药物靶向DNA损伤修复蛋白,从而阻止亨廷顿舞蹈病、1型强直性肌营养不良症和其他三联体重复疾病的DNA不稳定并减缓神经退行性变。


成都先导是DEL技术开发及其在小分子新药研发领域应用的全球领导者,公司的DNA编码化合物库小分子种类已突破1.2万亿。此次合作,成都先导将针对LoQus23提供的新颖靶点在DEL库中进行筛选,以期助力创新药物研发,破解三联体重复疾病治疗难题。


成都先导董事长兼首席执行官李进博士表示:“LoQus23是一家高度创新的公司,在三联体重复疾病靶点基因识别方面拥有深厚的技术专长。我们期待此次合作能从DEL库中筛选出新颖的小分子。双方的科学家团队将紧密合作,为LoQus23的新药研发项目提供先导化合物,推动治疗异常DNA损伤修复相关疾病的新药研发,解决未被满足的医疗需求,帮助患有这类严重遗传性疾病的患者改善生活。”


LoQus23联合创始人兼首席执行官David Reynolds博士表示:“成都先导的DEL技术水平处于世界领先地位。我们期待与成都先导的科学家们并肩合作,发现针对DNA损伤修复新颖靶点的苗头化合物,进一步扩大LoQus23的创新药研发项目组合。”


成都先导拥有DNA编码化合物库技术(DEL)、基于分子片段和三维结构信息的药物设计技术(FBDD/SBDD)、核酸新药研发相关技术(STO)、靶向蛋白降解相关技术(TPD)等四个核心技术平台。其中,DEL技术平台可设计、合成和筛选包含超过1.2万亿DNA编码化合物的实体分子库,能提供DEL筛选、定制DEL库、OpenDEL®等产品和服务。在过去几年间,成都先导利用DEL技术平台为合作伙伴的新药研发项目发现了近500种新颖化合物结构并实现转让。

 


关于LoQus23 Therapeutics, Ltd.

LouQs23是一家生物技术公司,致力于研究靶向异常DNA错配修复的口服疗法,用于治疗亨廷顿舞蹈病和其他三联体重复疾病。靶向DNA错配修复可阻止DNA不稳定性,从而减缓神经退行性变。LoQus23通过基于结构的方法来设计小分子药物,为患者提供了更大的便利。LoQus23由痴呆症关怀基金(Dementia Discovery Fund)成员David Reynolds博士、Caroline Benn博士和Ruth McKernan博士FMedsci CBE于2019年创立,总部位于英国剑桥。

 

关于成都先导

成都先导药物开发股份有限公司(上海证券交易所股票代码:688222.SH,股票名称:成都先导)致力于打造全球一流的创新型生物医药企业,贡献于更好的人类生命健康。公司聚焦小分子及核酸新药的发现与优化,依托DNA编码化合物库技术(包括DEL库的设计、合成和筛选及拓展应用)、基于分子片段和三维结构信息的药物设计技术(FBDD/SBDD)、核酸新药研发相关技术(STO)、靶向蛋白降解相关技术(TPD)等四个核心技术平台及公司其他关键新药研发能力(药化、计算科学、生物评价、药学研究等),打造国际领先的新药发现与优化研发体系,通过新药研发服务、不同阶段在研项目转让以及远期的药物上市等多元化的商业模式,为医药工业输出不同阶段的新分子实体,以期最终为全球未满足的临床需求提供创新药治疗方案。成都先导自创立以来始终致力于核心技术——DNA编码化合物库(DEL)技术的开发、应用和升级,是DEL技术领域的领先者之一,截至2021年末,公司的DNA编码化合物库小分子种类已突破12,000亿,是全球目前已知的化合物骨架种类最多规模最大的实体小分子化合物库。成都先导成立于2012年,总部位于中国成都,在英国剑桥、美国休斯顿设有子公司。公司业务遍布北美、欧洲、亚洲、非洲及大洋洲等,现已与多家国际著名制药公司、生物技术公司、化学公司、基金会以及科研机构建立合作。

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