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核酸药物平台

研究背景介绍

RNA干扰(RNAi)是由小干扰RNA(siRNA)触发的序列特异性转录后基因沉默的过程。20多年来,RNAi技术已迅速成为基因功能研究的有力工具(如功能丧失和靶标的有效性测试),以及成为潜在的治疗药物,可治疗多种人类疾病,包括遗传性疾病、心血管疾病、传染病、癌症、免疫性疾病等等。基因RNAi原理的治疗试剂提供了一个高特异性,精确地靶向人类疾病(甚至不可成药的靶点)和病毒基因组。迄今为止,全球已批准4种siRNA药物用于遗传疾病和高胆固醇血症。


先导核酸药物业务范围

成都先导的核酸药物研发专家团队涵盖了几个关键领域:生物信息学、计算机科学、有机化学、RNA 生物学、分子与细胞生物学、核酸药物化学、转化研究以及临床医学等。我们可以提供高度定制的RNAi服务,为客户的RNA药物研发之旅提供全方位支持。例如高效的siRNA设计、脱靶效应预测算法、化学修饰siRNA的设计、合成以及生物功能评价。所得到的siRNA分子展示出可靠的高潜力和特异性基因沉默效应,具有更高的稳定性和更少的细胞毒性。我们也建立了各种支持性功能平台,以增强项目流程,加快RNA药物开发各个阶段的时间。


先导核酸药物研发的方向和规划

目前,成都先导的核酸药物研发集中在人类恶性实体肿瘤以及免疫性疾病。我们针对肿瘤以及免疫调节相关的靶点进行靶点分析、设计、合成和筛选高效siRNA分子,并利用各种体外模型(细胞系和初代细胞)以及体内模型(小鼠和大鼠),来验证和评估核酸药物的作用机制、治疗活性、生物分布以及组织毒性等。研究内容以及技术包括(但不限于):

  • RNA干扰技术 (RNAi):小分子干扰RNA / 微RNA (siRNA / microRNA) 介导的基因治疗

  • RNA激活技术 (RNAa):小分子激活RNA (saRNA)介导的基因调控和治疗

  • 指数富集的配基系统进化技术(SELEX):核酸适配体 (aptamer)介导的靶向性疾病治疗以及药物追踪和递送系统

  • RNA递送体系:受体特异性以及脂质体纳米载体介导的基因递送

  • 分子生物学技术:qRT-PCR, Taqman PCR, 5'-RACE PCR, next generation sequencing (RNA-seq), SPR, ITC, in vitro transfection, electrophoresis, flow cytometry, confocal microscopy, Western/Northern Blotting, ELISA等

  • 细胞培养技术:细胞系以及初代细胞的分离、培养和分化等

  • 动物模型:建立和表征肿瘤细胞支架小鼠(CDX原位及皮下)模型、构建临床相关的疾病模型(PDX)、评估和验证小分子以及核酸药物的治疗活性、生物分布和组织毒性等


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